开源证券：MS全球存量患者基数较大 BTKi发展前景广阔
智通财经获悉，开源证券发布研报称，MS全球存量患者基数较大，存量产品市场规模约200亿美元。现有上市产品获批适应症聚焦RMS领域，对神经保护效果较弱;BTK抑制剂可透过血脑屏障，抑制中枢小胶质细胞活化并减少促炎因子释放，实现阻断慢性神经炎症、延缓神经退行性进程的功能，有望填补PMS领域治疗空白。随着2025H2 Sanofi的Tolebrutinib与Roche的Fenebrutinib针对PPMS的III期数据预期读出，以及Tolebrutinib针对nrSPMS预期获批，赛道景气度持续提升，相关标的有望受益。
开源证券主要观点如下：
MS全球存量患者基数较大，减少复发与延缓神经退行是治疗的核心目标
多发性硬化(Multiple Sclerosis, MS)是一种由免疫系统介导的中枢神经系统炎性脱髓鞘疾病，“空间多发性”和“时间多发性”是其核心特点。MS地理分布呈现鲜明的“纬度梯度”现象，高纬度地区发病率较高;根据Frost & Sullivan数据，全球与中国多发性硬化存量患者数量预计将在2030年达到371/6万人。MS主要分为临床孤立综合征(CIS)、复发缓解型(RRMS)、继发进展型(SPMS)与原发进展型(PPMS)四种主要亚型，减少复发与神经保护是治疗的核心目标。
MS存量市场已超百亿美金，上市产品主要聚焦在RMS领域
全球MS已上市产品市场规模约200亿美元，主要包括单抗类产品(CD20单抗、ITGA4单抗、CD52单抗)、口服类产品(S1PR调节剂、富马酸类、特立氟胺)等，其中CD20单抗疗效整体优于口服产品，2024年销售占比已超60%。已上市产品在控制炎症、减少复发上具有较好疗效，获批适应症主要聚焦在RMS领域(RRMS+aSPMS);针对PMS领域(PPMS+nrSPMS)，仅奥瑞利珠单抗针对PPMS获批上市，存在较大未满足临床需求。
BTK抑制剂有望填补PMS领域治疗空白，2025H2数据催化密集
BTK抑制剂具有较好的血脑屏障穿透性，可通过调控B细胞和小胶质细胞等关键免疫细胞，分别抑制炎症反应和神经退行性进程，为PMS提供了潜在有效的治疗手段。针对MS，多家MNC已加速布局BTK抑制剂，Sanofi的Tolebrutinib针对nrSPMS已申报NDA，罗氏的Fenebrutinib、诺华的Remibrutinib已进入III期临床;诺诚健华的奥布替尼针对PPMS已开启全球III期临床，全球进度领先，早研针对RMS适应症影像学表现优于竞品，有较强出海潜力。
(1)PPMS：仅奥瑞利珠单抗一款产品获批上市，Tolebrutinib与Fenebrutinib预计在2025H2读出III期主要临床终点数据;BTK抑制剂在PPMS领域尚未实现概念验证，数据读出后有望快速提升BTK抑制剂在PMS领域的价值。
(2)nrSPMS：尚无产品获批上市，凭借在HERCULES试验中优异的临床数据，Tolebrutinib针对nrSPMS的上市申请获FDA受理并获得优先审评，PDUFA时间为2025年9月28日，有望成为首个在nrSPMS领域获批上市的药物。
风险提示：创新药研发热度下滑、药物临床研发失败、药物安全性风险等。
来源：智通财经网