协和专家用T细胞击败红斑狼疮 系华中地区首次 结果显示：困扰女生11年的顽疾已“投降”
小饶在武汉协和医院接受治疗 通讯员供图
□楚天都市报极目新闻记者 刘迅 通讯员 聂文闻 彭锦弦 刘坤维
武汉协和医院血液病研究所专家团队将CAR-T细胞免疫治疗瞄准了肿瘤外的“新靶点”——红斑狼疮。一位21岁的女大学生小饶（化名）在汉接受治疗两周后，各项炎性免疫指标恢复到正常水平。现在，她面部和手部的红斑，脱发、口腔溃疡等症状均明显改善。5月4日，协和医院宣布，该院运用CAR-T细胞免疫疗法成功治疗系统性红斑狼疮，这在华中地区尚属首次。
21岁女生被顽疾困扰11年
21岁的小饶（化名）在山东某高校学医。她说，自己被红斑狼疮折磨了11年，非常痛苦。
“10岁时确诊，医生说这是一种慢性病，很难治好，只能吃药控制。”小饶说，11年来她做过激素治疗、免疫抑制治疗和生物治疗，但效果不尽如人意。渐渐地，她开始大量脱发，身上出现红疹，还反复高烧、浑身疼痛，这些都令她苦不堪言。
近期，她得知国外已将CAR-T应用于红斑狼疮治疗时，心中燃起了希望的火种。她多方打听后得知，武汉协和医院血液病研究所正在进行CAR-T治疗系统性红斑狼疮的注册临床研究，于是主动联系了该项目的负责人、协和医院血研所副主任梅恒教授。
“与其这么活着，不如放手一搏。”小饶说。经前期检查，小饶的各项指标都符合条件。梅恒教授的团队根据她的病情定制了方案，并开始采集前的治疗准备。
2月28日，小饶开始进行单个核细胞采集。3月22日，开始清淋化疗。3月28日，进行细胞回输。当天，超两千万个加装了“武器”的T细胞，缓缓从静脉进入小饶体内，直接瞄准红斑狼疮的B细胞，开启“精准打击”模式。
T细胞精准打击红斑狼疮
5月4日是小饶回输的第38天，复查结果显示，她各项重要指标已降至正常范围内，面部和手部红斑、红肿发紫、脱发、口腔溃疡等症状均明显改善。这也意味着，她不用再依赖激素药物了。据悉，她是华中首位采用“CAR-T”成功治疗系统性红斑狼疮患者。
CAR-T治疗是一种新型免疫治疗的精准靶向疗法，此前用于肿瘤治疗。梅恒教授解释，把患者自身免疫系统的T细胞提取出来，经过体外培养和基因改造，引入一个精准识别肿瘤细胞的可激活分子，这些经基因编辑的细胞在体外培养、大量扩增后回输进患者体内，一旦遇见“敌人”，CAR-T细胞便会被激活并再扩增，发挥其极大的特异杀伤力。形象来说，好比给T细胞装上肿瘤嵌合抗原受体——CAR，这就相当于给T细胞装上了“翅膀”和“GPS”，使其成为战斗力很强的“特种兵”。
“系统性红斑狼疮（SLE）是一种慢性自身免疫性疾病，会累及血液、肾脏、皮肤等全身多个系统，常规治疗无法根治。”梅恒介绍，该院血研所牵头国内首个CAR-T治疗中度或重度活动性系统性红斑狼疮注册临床研究，将探索CD19 CAR-T在系统性红斑狼疮成人患者中的安全性、耐受性，并在国际上首次明确药代动力学特征，为我国难治SLE治疗开辟新途径。